文章来源：四川日报

2021年8月12日

记者 李寰

（文中部分图片由华西医院刘浩团队提供）

日前，四川大学华西医院启动干细胞治疗脊髓损伤临床研究课题，且陆续完成三例患者的治疗。这标志着华西医院完成备案审查的干细胞临床研究课题正式落地实施。

利用干细胞治疗疾病，这是全世界科学家为之努力的方向。截止到2020年底，全国干细胞临床研究备案的项目就已达100个，其中包括四川省人民医院的研究项目“脐带间充质干细胞（移植？）治疗乙肝后终末期肝硬化”，但这些项目都还处在临床前研究阶段，尚未正式进入临床。

干细胞治疗的原理是什么？目前在临床上取得哪些进展？记者采访了四川大学华西医院课题组以及四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室专门从事干细胞研究的相关专家。

·案例：经过3次干细胞注射治疗截瘫患者站起来

“这个消息如同给骨科同行注射了一支兴奋剂，标志着困扰了医学界上百年的脊髓损伤的治疗找到了方向。”

今年6月，一名因玩滑翔伞而高坠的中年男士脊髓受伤，导致全身瘫痪。受伤后一个多月，华西医院脊柱外科为他进行了“脐带间充质干细胞”治疗。这是华西医院近期启动的干细胞治疗脊髓损伤临床研究课题，该男士也成为首批在华西医院接受临床实验的患者。按照治疗计划，华西医院脊柱外科主任刘浩会给该患者注射4次干细胞，每两次注射间隔一个月的时间。

干细胞治疗脊髓损伤临床研究课题是由中山大学附属第三医院、四川大学华西医院和上海东方医院联合成立的，3家医院各自招募志愿者并进行临床实验。在前期研究中，中山大学附属第三医院的实验效果最为明显，一名长期坐轮椅的截瘫患者经过3次干细胞注射治疗后，已经站立起来。

“这个消息如同给骨科同行注射了一支兴奋剂，标志着困扰了医学界上百年的脊柱脊髓损伤的治疗找到了方向。”刘浩说，但在没有获得足够多的样本前，还不能乐观地认为，干细胞能够治疗损伤的脊髓。

·难题：治疗脊髓损伤，还没有令人信服的治疗方式

“如果一截电线短路了，我们只是把外面的塑料修好，而没有修复中间的铜丝，这截电线依然是废的。”

导致脊髓损伤的外伤主要包括车祸、高处坠落以及重物砸伤，这是骨科医生遇到的常见病。但一直以来，脊髓损伤的治疗一直是医学界的难题，凡是因外伤导致的完全脊髓损伤，几乎最终都会走到瘫痪这一步，而且康复概率几乎为零。科学家尝试通过维生素C、激素、细胞因子、转基因等方式治疗脊髓损伤，但是到目前为止，还没有出现令人信服的治疗方式。

脊髓损伤为什么“杀伤力如此之强”？刘浩解释说，脊髓是人体感觉和运动的“开关”，如果脊髓受到损伤，大脑传输的信号就在此中断，因此人体就不受控制。

很多骨科医生会选择为脊髓损伤患者实施手术，其原理一是恢复脊柱的正常承重功能，二是为了疏通椎管的通道功能，但这些也仅仅是治标不治本。“如果一截电线短路了，我们只是把外面的塑料修好，而没有修复中间的铜丝，这截电线依然是废的。”刘浩解释说。

·原理：只需要将干细胞通过针管注射至患者的椎管中

“如果这种方法成熟了，今后可以很好地推广到基层医院，因为对医生的技术要求不会太高。”

在干细胞治疗脊髓损伤进入临床实验之前，课题组做了大量的前期准备。

刘浩所在的项目组对比格犬（专门用于动物实验的犬种）进行模拟实验。科学家认为，比格犬截瘫，造成后腿不能动弹，只能靠前腿支撑身体的状态。经过“蛛网膜下腔注射”，也就是将干细胞注射至比格犬的椎管中，让干细胞修复损伤的脊髓。

经过一段时间的治疗之后，这只截瘫的比格犬奇迹般地站起来了。这一实验的成功给予医疗团队极大的信心。大型动物实验成功后，科学家们着手临床实验的准备。经过各级部门等一系列复杂的审批之后，华西医院脊柱外科刘浩团队启动了干细胞治疗脊髓损伤的临床研究课题。

据刘浩介绍，利用干细胞治疗脊髓损伤，其实原理并不复杂。只需要将干细胞通过针管注射至患者的椎管中，从而让干细胞发挥治疗作用。“如果这种方法成熟了，今后可以很好地推广到基层医院，因为对医生的技术要求不会太高。”刘浩说。

为了搞清楚干细胞治疗脊髓损伤的效果，四川大学华西医院、中山大学附属第三医院和上海东方医院分别开展临床实验，并将志愿者分为实验组和对照组两个部分，分别接受干细胞治疗和注射安慰剂（指没有药物治疗作用的片、丸、针剂），通过大量样本来分析干细胞对损伤的脊髓是否具有治疗的作用。

·前瞻：对哪些疾病有治疗效果？需要科学家逐一实验

“干细胞用在动物身上有效，但是在人体上是否有效，目前还没有结论。”

从全世界来看，造血干细胞就是目前用于治疗白血病较为成熟的技术。其原理是通过大剂量放化疗清除患者体内的恶性细胞，然后把预先采集的自体或异体造血干细胞经静脉回输给患者，使患者重建正常的造血和免疫功能，从而达到根治白血病的目的。

但是按照科学家们的设想，既然干细胞可以分化成为任何细胞，那干细胞的治疗领域就可以有很多，比如治疗脑卒中（中风）、阿尔兹海默症、自闭症等。众所周知，神经系统的治疗非常困难，至今全世界都没有找到治疗上述疾病的有效方式。如果科学家们的设想实现了，干细胞就能够为神经系统的患者带来一丝曙光。

作为中国神经科学学会神经干细胞与组织工程分会副主任委员，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室汪源带领团队正在研究干细胞的治疗。他举例说，美国的科学家对于帕金森病的干细胞治疗已经进入临床实验阶段，一两年内有望进入临床治疗。他说：“帕金森病的病因是分泌多巴胺的神经元受损或死亡，如果把干细胞分化成多巴胺神经元注射进脑部，就能够恢复相应脑区的多巴胺分泌。”

“那将干细胞注射进任何神经系统的病灶，都可能成为治疗想要得到的细胞吗？”面对记者的疑问，汪源说，这正是神经系统治疗的难点所在，有可能干细胞进入神经系统后，并没有按照预先设想的路径去发挥作用。所以，干细胞到底对哪些疾病有治疗效果，就需要科学家逐一地实验。

最近，汪源团队正在与华西医院神经外科联合研究利用干细胞治疗脑卒中。汪源说，患者因为中风导致脑部神经元死亡造成偏瘫等严重后果，如果在患者恢复期往脑损伤区域精准注射干细胞，对坏死的神经元进行替代或促进脑损伤修复，那就有可能达到改善患者神经功能的目的。这项技术已经在大型动物身上完成实验，并且有数据支撑。目前，华西医院正在进行患者招募，计划开展临床实验。“干细胞用在动物身上有效，但是在人体上是否有效，目前还没有结论。”汪源说。

·背景：干细胞治疗为何这么火？

似乎一夜之间，“干细胞治疗”成为一个热门话题。

2007年，“人诱导多能干细胞”被发现，干细胞治疗在全世界掀起一个高潮；2012年，这一发现获得诺贝尔奖，很多国家投入大量科研经费用于干细胞治疗的研究。

干细胞治疗是广义上的细胞治疗的一种。“细胞治疗”被中国大众所熟知，与2016年发生的“魏则西事件”有着直接的关系。2015年，西安电子科技大学学生魏则西因患“滑膜肉瘤”，其父母通过搜索找到“武警北京总队第二医院”。医院方告知，他们引进美国的“生物免疫疗法—树突细胞”，让患者生存20年没有问题。魏则西花费20万元，接受了4次生物免疫疗法，但遗憾的是，从接受治疗到去世不到一年的时间。

2016年之后，国家全面叫停“细胞治疗”，大幅度提高其门槛，将原来的“技术监管”改为“药品监管”，这就意味着必须有临床的实验证据证明有效性。但由于干细胞治疗的广泛应用前景，相关产业并未被放弃，国家重点研发计划“干细胞与转化”重点专项在“十三五”期间启动，每年投入数亿元开展科学研究和临床研究。

另一类公众熟知的干细胞是脐带血干细胞。或许孕妇有这样的体会，从孕期开始就有“胎儿脐带血保存”的公司推荐，称保存脐带血的目的就是以防将来不时之需。一些工作人员介绍，胎儿分娩之后，将脐带结扎并离断后，残留在胎盘和脐带中的血液就是脐带血。脐带血中含有大量的干细胞，称为脐带血干细胞。如果孩子今后不幸患上白血病，就可以利用脐带血救命。

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